2020年7月20日，在醫(yī)麥客舉辦的2020 BPIT生物創(chuàng)新技術大會上，九游會j9首次對外公布了基于百億級豐度的AAV突變庫篩選系統(tǒng)：AAVneOTM system?；通過對AAV的改造和篩選，優(yōu)化AAV生產(chǎn)效率，提升產(chǎn)量，提高純度，降低用量 ，降低免疫原性，提升感染能力，提升藥物靶向能力, 為發(fā)現(xiàn)更高效的病毒載體提供可能。
腺相關病毒，簡稱AAV，是一種高效、安全的體外及體內(nèi)基因轉(zhuǎn)導工具。尤其在整體水平研究上，與其他病毒工具載體相比，AAV具有感染過程溫和和長效表達能力，因此成為基因操作的利器。
根據(jù)衣殼蛋白的蛋白結(jié)構(gòu)和所結(jié)合的細胞外受體分子的不同，AAV可以分為數(shù)十種血清型。每種血清型的AAV組織感染嗜親性各不相同，表現(xiàn)出一定的器官靶向特異性。由于目前常用的AAV外殼具有趨向性，導致其使用受到了限制，因此九游會j9需要尋找新的AAV衣殼（AAV血清型突變體）。
目前，用于篩選AAV血清型突變體的方法有以下四種：
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DNA重組和隨機突變（包括DNA shuffling 和采用易錯PCR的方法來獲得）
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從自然界中挖掘
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肽段插入（在cap區(qū)域隨機的加入一段氨基酸序列）
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基于計算機的溯源性模擬設計。
九游會j9AAVneOTM system是基于肽段插入的方式篩選AAV的突變庫：
篩選方法：
技術優(yōu)勢：
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插入片段采用最新的合成技術, 提高庫的構(gòu)建效率，提升篩選效率 ；
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載體深度優(yōu)化，得率更高 ；
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自研Cre小鼠實驗平臺，快速開展體內(nèi)篩選和驗證 ，非人靈長類動物和類器官應用，全方位提高篩選精度 ；
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文庫涵蓋多種血清型的插入序列的隨機組合；
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全方位工藝優(yōu)化，提升AAV產(chǎn)率和純度；
庫的應用
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篩選高特異性嗜性的新AAV載體，靶向肝臟、心臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等基因治療熱門領域；
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篩選新的低免疫原性的AAV載體；
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提高AAV感染效率；
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提高AAV包裝效率；
歡迎感興趣的老師前來洽談合作
關于九游會j9生物
01 非注冊臨床研究用質(zhì)：筒《舊
在符合GMP管理體系的中試車間完成質(zhì)：筒《舊，并提供所有產(chǎn)品的質(zhì)量檢驗報告，用于在醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床研究。
02 基因治療新藥臨床申報整體方案
提供可用于中、美新藥臨床試驗申請的臨床前中試樣品生產(chǎn)服務， 根據(jù)開發(fā)的實驗室規(guī)模工藝進行中試放大，生產(chǎn)過程嚴格按照GMP要求進行，中試樣品用于申報IND，并撰寫全套雙語CMC材料。中試過程由經(jīng)驗豐富的生物制藥工程師負責，并由實驗室工藝開發(fā)研究員負責技術轉(zhuǎn)移。
主要涉及：
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工藝研究和質(zhì)量研究
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連續(xù)批次中試生產(chǎn)和穩(wěn)定性研究
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質(zhì)：筒《救咨甌–MC材料
03 基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)
GMP生產(chǎn)平臺用于生產(chǎn)臨床級的重組病毒藥物，總投資過億元人民幣。研發(fā)生產(chǎn)總面積約7000m2，包括動力中心、 潔凈工程、WFI系統(tǒng)、倉庫、質(zhì)粒生產(chǎn)車間、病毒生產(chǎn)車間、質(zhì)控實驗室、灌裝車間等。平臺采用一次性生產(chǎn)技術進行質(zhì)：筒《鏡納，由GE醫(yī)療提供靈活工廠（FlexFactoryTM），其余輔助設備均采用國際一流品牌。
基于該平臺，九游會j9生物將為基因治療和細胞治療藥物研發(fā)企業(yè)提供高質(zhì)量的病毒載體CDMO服務：
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原材料入庫檢驗及放行
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GMP原材料供應商審計
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技術轉(zhuǎn)移、工藝開發(fā)及放大
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制劑、方法學開發(fā)及驗證
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質(zhì)量保證體系全流程管理
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10L、50L、100L一次性反應器大腸桿菌發(fā)酵質(zhì)粒生產(chǎn)
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100L、200L、500L一次性反應器細胞培養(yǎng)病毒生產(chǎn)
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GMP液體制劑灌裝
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短期及長期穩(wěn)定性研究等
04 其他服務
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GMP液體制劑灌裝服務
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動物藥效學研究
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注射用水
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質(zhì)量控制咨詢與檢測
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臨床樣本檢測等
