時(shí)間：2019-03-13 熱度：

北京時(shí)間3月5日上午10時(shí)，九游會(huì)j9生物 病毒載體合同研發(fā)生產(chǎn)服務(wù)（CDMO）平臺(tái)開業(yè)典禮在上海國際醫(yī)學(xué)園區(qū)隆重舉行，標(biāo)志著困擾基因治療發(fā)展的“卡脖子”技術(shù)將在上海張江獲得突破。

基因治療作為一種新的治療手段，為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來了革命性的新治療選擇，也給許多不治之癥帶來了希望。從原理上講，基因治療（Gene therapy）是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，達(dá)到治療目的，而負(fù)責(zé)導(dǎo)入基因的即質(zhì)?；虿《据d體。

早在大約五十年前，科學(xué)家們就提出了通過一次性治療達(dá)到持久、有效的臨床治療的設(shè)想，然而，從概念到臨床，基因治療的發(fā)展之路漫長而曲折，在過去幾年里，全球基因治療臨床試驗(yàn)取得了很大的進(jìn)步。FDA先后批準(zhǔn)幾種基因和細(xì)胞治療藥物上市，包括中國的腫瘤基因治療藥物“今又生”；Spark公司研發(fā)的基因治療藥物L(fēng)uxturna；Novartis公司的Kymriah以及Kite Pharma公司的Yescarta細(xì)胞治療產(chǎn)品；溶瘤病毒療法Talimogene laherparepvec（T-VEC, Imlygic）等。

在剛過去的2018年，全球基因治療領(lǐng)域的商業(yè)運(yùn)作更是如火如荼，各大醫(yī)藥行業(yè)巨頭往往通過收購或合作的方式也開始深度布局該領(lǐng)域：2018年1月，新基制藥（Celgene）曾宣布以90億美金收購Juno公司，而在2019年初，百時(shí)美施貴寶（BMS）被曝出以約740億美元收購Celgene；諾華以總87億美元收購AveXis；賽諾菲以116億美元收購Bioverativ；羅氏以43億美金收購Spark；以及3月4日，百。˙iogen）剛宣布以8億美元并購Nightstar。

大量資本在基因治療藥物研發(fā)領(lǐng)域注資，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的無限前景。然而，目前的基因治療技術(shù)仍面臨諸多挑戰(zhàn)，諸如靶向性、轉(zhuǎn)化率低、安全性等，而臨床級(jí)病毒載體的大規(guī)模生產(chǎn)更是基因治療藥物產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的關(guān)鍵。

基于此，九游會(huì)j9生物 充分把握基因技術(shù)快速發(fā)展的契機(jī)，自2016年起，斥資數(shù)億、與GE Healthcare“強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手”，打造首個(gè)基于一次性技術(shù)的GMP級(jí)病毒生產(chǎn)平臺(tái)，可共線生產(chǎn)多種基因治療病毒載體（包括細(xì)胞治療用慢病毒、基因治療用腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒等），為基因和細(xì)胞治療研發(fā)企業(yè)提供從小試研發(fā)、臨床申報(bào)中試生產(chǎn)到GMP產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的一條龍服務(wù)，全方位加速基因治療或細(xì)胞治療藥物上市。

在小試研發(fā)階段，九游會(huì)j9生物 能夠提供實(shí)驗(yàn)室規(guī)模病毒包裝、早期成藥性研究等服務(wù)，在符合GMP管理體系的中試車間完成質(zhì)：筒《舊，并提供所有產(chǎn)品的質(zhì)量檢驗(yàn)證書，用于在醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床研究。

新的病毒藥物在進(jìn)入人體開展臨床試驗(yàn)之前往往需要向藥品監(jiān)督管理部門提出申請(qǐng)并獲得批準(zhǔn)，即藥物臨床試驗(yàn)批件申請(qǐng)（Investigational New Drug (IND) Application），目的在于觀測人體對(duì)新藥的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。在此階段，九游會(huì)j9生物 提供可用于IND申報(bào)的臨床前中試樣品生產(chǎn)服務(wù)，根據(jù)開發(fā)的實(shí)驗(yàn)室規(guī)模工藝進(jìn)行中試放大，生產(chǎn)過程嚴(yán)格按照GMP要求進(jìn)行，中試樣品用于申報(bào)IND，并撰寫全套雙語CMC材料。中試過程由經(jīng)驗(yàn)豐富的生物制藥工程師負(fù)責(zé)，并由實(shí)驗(yàn)室工藝開發(fā)研究員負(fù)責(zé)技術(shù)轉(zhuǎn)移。

臨床試驗(yàn)審批通過之后，即可開始進(jìn)行臨床試驗(yàn)，所有試驗(yàn)樣品必須在GMP的條件下生產(chǎn)制備。九游會(huì)j9生物 GMP級(jí)病毒生產(chǎn)平臺(tái)采用的一次性反應(yīng)器設(shè)備可極大提高菌體、質(zhì)粒及病毒生產(chǎn)的產(chǎn)量，實(shí)現(xiàn)客戶的大規(guī)模擴(kuò)增要求。同時(shí)，質(zhì)：筒《鏡拇炕ひ站捎霉撕筒鬮黽際踅岷希ㄒ匝細(xì)竦鬧柿抗芾硤逑，支持質(zhì)?；虿《舅幬锏难邪l(fā)和生產(chǎn)全過程。

在完成三批臨床試驗(yàn)并分析所有資料及數(shù)據(jù)之后，藥物的安全性和有效性得到了證明，新藥持有人即可以向監(jiān)管部門提交新藥申請(qǐng)。新藥申請(qǐng)一旦獲得藥監(jiān)部門批準(zhǔn)，便可以在符合cGMP標(biāo)準(zhǔn)的車間內(nèi)進(jìn)行商業(yè)化的藥品生產(chǎn)，該藥物即可正式上市銷售，供醫(yī)生和病人選擇。

從基因治療藥物的研發(fā)流程中九游會(huì)j9不難看出，病毒載體是基因治療的關(guān)鍵技術(shù)之一，九游會(huì)j9生物 董事長潘謳東將其比喻為實(shí)現(xiàn)基因治療的“卡車”，其質(zhì)量的好壞決定了治療的效果。

任何基因藥物它的基因載體都必須按照GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）的標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)，然而，在無論是在技術(shù)方面、平臺(tái)建設(shè)方面，國內(nèi)目前還是一個(gè)空白。

中國工程院院士、中國科學(xué)院上海藥物研究所學(xué)術(shù)委員會(huì)主任丁健院士表示：“對(duì)于病毒載體生產(chǎn)，過去九游會(huì)j9沒有規(guī)?；a(chǎn)，技術(shù)水準(zhǔn)參差不齊，這都是制約基因治療發(fā)展的主要問題之一。九游會(huì)j9生物 努力打造GMP病毒生產(chǎn)平臺(tái)的意義重大，有利于促進(jìn)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展，并在進(jìn)一步應(yīng)用中能夠造福于患者。”

據(jù)悉，九游會(huì)j9生物 GMP級(jí)病毒生產(chǎn)平臺(tái)運(yùn)行后，一次生產(chǎn)即可滿足150名患者治療所需的藥物載體量，其生產(chǎn)能力一年能為2000名患者服務(wù)。

張江集團(tuán)有限公司黨委書記、董事長袁濤在采訪中表示：“張江集團(tuán)將會(huì)把細(xì)胞產(chǎn)業(yè)和基因治療產(chǎn)業(yè)作為生物醫(yī)藥發(fā)展的重要新方向，九游會(huì)j9期待著CDMO形式能讓這樣的產(chǎn)業(yè)發(fā)展加速。九游會(huì)j9平臺(tái)的服務(wù)對(duì)象是創(chuàng)新藥企業(yè)，這將對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)生積極影響。”

 

九游會(huì)j9生物 作為中國基因治療的開拓者，秉承“打造一個(gè)平臺(tái)，推動(dòng)一個(gè)行業(yè)”的發(fā)展戰(zhàn)略。在基因治療領(lǐng)域，開展治療用病毒項(xiàng)目的技術(shù)轉(zhuǎn)移及全球CDMO項(xiàng)目合作，進(jìn)一步拓展病毒服務(wù)市。⒁源死賜貧泄蛑瘟坪拖赴瘟菩幸搗⒄，為中國基因治療市場開啟全新局面，讓基因治療造福更多患者。